Graças aos progressos no tratamento, a esperança
de vida de um paciente atualmente é de 40 anos. A doença atinge 90 000
pessoas em todo o mundo.
Fibrose cística: Com a doença, secreção pode se acumular nas vias aéreas e desencadear doenças graves nos pulmões.
Um
teste de terapia gênica permitiu melhorar significativamente a função
respiratória dos pacientes que sofrem de fibrose cística, segundo um
estudo publicado nesta sexta-feira na revista médica especializada The Lancet Respiratory Medicine.
A fibrose cística é uma doença genética que afeta principalmente as
funções respiratórias e digestivas, e que atinge 90 000 pessoas em todo o
mundo. Graças aos progressos no tratamento, que busca sobretudo reduzir
as manifestações da doença e que pode levar a um transplante de pulmão,
a esperança de vida de um paciente é atualmente de 40 anos.
Desde a descoberta, em 1989, do gene que codifica a proteína CFTR,
responsável pela fibrose cística, as pesquisas se aceleraram para tentar
colocar em andamento novos tratamentos.
A nova técnica faz com que o paciente inale moléculas de DNA para que
uma cópia não alterada do gene chegue às células pulmonares.
Pesquisadores britânicos realizaram testes em 136 pacientes que sofriam
de fibrose cística e maiores de 12 anos. A metade recebeu a terapia
gênica e a outra metade inalou um placebo.
Após um ano de tratamento, os pacientes do grupo de terapia gênica
tinham uma função respiratória 3,7% superior aos que receberam o
placebo. O aumento alcançou inclusive 6,4% nos pacientes com pior função
respiratória.
Os investigadores, dirigidos por Eric Alton do Imperial
College de Londres, estimam que os resultados significativos, embora
modestos, são encorajadores. "A estabilização da doença é, por si só, um
objetivo válido", acrescenta.
Os cientistas realizarão agora terapias gênicas não virais,
utilizando vetores mais adaptados com diferentes doses ou combinações de
tratamentos.
Novo tratamento - Na quinta-feira, a FDA, agência
americana que regula medicamentos, aprovou um novo tratamento para o
tipo mais comum de fibrose cística. Com o nome comercial Orkambi, esse é
o segundo tratamento para a doença lançado pela farmacêutica Vertex,
uma empresa de biotecnologia dos Estados Unidos.
O medicamento tenta neutralizar o defeito genético que provoca a
doença, ao contrário de tratar os sintomas como ocorre atualmente.
Espera-se que ele poderá ser utilizado por metade dos doentes com
fibrose cística -- aqueles que têm duas cópias da mutação mais comum,
conhecida como F508del. Por enquanto, o medicamento só poderá ser
prescrito para pacientes com mais de 12 anos.
Fonte: Veja
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